Le renouveau de la thérapie génique : des applications thérapeutiques – conférences

Publié le 18 décembre 2023 par Francois.Lombard@unige.ch
Soigner par les gènes, de la recherche au traitement

Conférences scientifiques Culture & Rencontre au collège de Saussure
en collaboration avec l’Université de Genève.

Comme chaque année lors de ces conférences,  des chercheur-e-s éclairent une facette de leurs travaux qui interpelle les citoyens, et les présentent à un large public.
Cette année, cinq chercheuses et chercheurs de l’Université de Genève nous aideront à comprendre –dans un langage accessible- en quoi consiste la thérapie génique, comment peut-elle être utilisée dans les domaines de l’oncologie et de l’ophtalmologie, et quels problèmes éthiques elle soulève ?
Les conférences, d’une durée d’environ une heure, sont suivies d’une discussion avec le public.

« Soigner par les gènes, de la recherche au traitement  »

Depuis ses débuts assez décevants – entre autres parce qu’on avait pensé dans le cadre théorique de la génétique de Mendel (la présence d’un allèle dominant suffirait à obtenir le phénotype correspondant). Ce modèle est simpliste, et à éviter diront certains (Kampourakis, K.,2021) ici , d’autres le verront comme une étape importante – un concept-seuil difficile à franchir mais nécessaire pour une compréhension plus large (Meyer,Land& Baillie, 2010), puisqu’il aide notamment à distinguer génotype et phénotype. Jump-To-Science : donner envie d'accéder aux articles plutot que vulgariser encourage le lecteur à aller vérifier dans l’article d’origine : ici
Cependant ce modèle ne distingue pas la localisation d’un gène et de nombreux essais d’introduire le gène-medicament (on disait comme ça à l’époque), sans contrôler où il s’insérait ont eu des effets imprévisibles et parfois néfastes.
Depuis quelques années, une meilleure compréhension de la structure du  génome avec le projet génome humain, des techniques de séquençage massivement améliorées et de nouvelles techniques pour modifier de manière précise la modification d’un ADN (CRISPR-Cas9 notamment) ont changé la donne Cf. p. ex. une news dans Nature de Naldini, L. (2015) « Gene therapy returns to centre stage »  Jump-To-Science : donner envie d'accéder aux articles plutot que vulgariser encourage le lecteur à aller vérifier dans l’article d’origine : ici
JTS vous a sélectionné quelques exemples plus récents  :

L’anémie falciforme (drépanocytose) soignée par CRISPR,  et la bêta-thalassémie par ARN-interférant

Pour Kaiser, J. (2021a), dans une news de Science deux étapes ont été franchies : des guérisons sont possibles pour de nombreuses personnes nées avec la drépanocytose et la bêta-thalassémie (une autre maladie sanguine grave), et une première thérapie génique réussie avec édition du génome par CRISPR, un puissant outil créé il y a à peine 8 ans.  Et les deux traitements font partie d’une vague de stratégies génétiques sur le point d’élargir considérablement le nombre de personnes pouvant être libérées des deux maladies. Le seul remède actuel, une greffe de moelle osseuse, est risqué et les donneurs compatibles sont souvent rares. Traduction automatique modifiée de Kaiser, J. (2021a)Jump-To-Science : donner envie d'accéder aux articles plutot que vulgariser encourage le lecteur à aller vérifier dans l’article d’origine : ici

Une thérapie génique pour lutter contre le « mauvais » cholestérol

Kaiser, J. (2023a), dans une récente news de Science, décrit une recherche où CRISPR a permis une thérapie génique in-vivo pour lutter contre le mauvais cholestérol « Une technique permettant de réécrire avec précision le code génétique directement dans le corps a réduit les niveaux de « mauvais » cholestérol – peut-être à vie – chez trois personnes sujettes à des niveaux dangereusement élevés de graisse obstruant les artères. L’exploit reposait sur une infusion sanguine de ce qu’on appelle un  éditeur de base, [dérivé de CRISPR, mais plus précis cf. Cohen, J. (2017) ici] conçu pour désactiver une protéine hépatique, PCSK9, qui régule le cholestérol. » Traduction automatique modifiée de Kaiser, J. (2023a )Jump-To-Science : donner envie d'accéder aux articles plutot que vulgariser encourage le lecteur à aller vérifier dans l’article d’origine ici

Une thérapie génique introduisant un gène d’algue permet à un aveugle de « voir » – un peu

Kaiser, J. (2021b) présentait dans Science  « Un aveugle qui a reçu un gène pour une protéine algale sensible à la lumière peut désormais voir et toucher des objets à l’aide de lunettes spéciales, rapportent aujourd’hui des chercheurs.
Ses gains de vision sont modestes : il ne peut pas voir les couleurs ni discerner les visages ou les lettres, mais il a été capable de saisir un calepin sur une table. […] C’est la première publication de l’utilisation d’une technologie relativement nouvelle appelée optogénétique pour traiter une maladie chez l’homme. »  Traduction automatique modifiée de Kaiser, J. (2021b )Jump-To-Science : donner envie d'accéder aux articles plutot que vulgariser encourage le lecteur à aller vérifier dans l’article d’origine ici

La dystrophie de Duchenne soignée par thérapie génique … quels risques ?

Selon une autre news de Kaiser, J. (2023b) dans Science  « Une thérapie génique contre la dystrophie musculaire est sur le point d’être approuvée, mais des problèmes de sécurité persistent
L’utilisation de virus présente des risques importants et, pour l’instant, empêche un retraitement si les bénéfices s’estompent  »  Traduction automatique modifiée de Kaiser, J. (2023b )Jump-To-Science : donner envie d'accéder aux articles plutot que vulgariser encourage le lecteur à aller vérifier dans l’article d’origine ici

Ces exemples vous donneront peut-être envie d’en savoir plus sur ces progrès, leurs applications médicales à l’UNIGE et les HUG, mais aussi une discussion des enjeux

Jump-To-Science : donner envie d'accéder aux articles plutot que vulgariser encourage le lecteur à venir écouter ces conférences :
Soigner par les gènes, de la recherche au traitement

Soigner par les gènes, de la recherche au traitement

Soigner par les gènes est aujourd’hui devenu une réalité.
Mais en quoi consiste la thérapie génique, comment peut-elle être utilisée dans les domaines de l’oncologie et de l’ophtalmologie, et quels problèmes éthiques soulève-t-elle ?
Cinq chercheuses et chercheurs de l’Université de Genève viendront aborder ce sujet très actuel dans un langage accessible.

Les conférences, d’une durée d’environ une heure, sont suivies d’une discussion avec le public.  Elles ont lieu à l’aula du collège de Saussure, Vieux-ch-Onex 9, 1213 Petit Lancy à 20h

– Mercredi 17 janvier 2024 20h–

GÉNÉTIQUE, HÉRÉDITÉ ET CIBLES THÉRAPEUTIQUES
Prof. Marc Abramowicz, Département de médecine génétique et développement, UNIGE et HUG

Certaines variations génétiques (mutations) peuvent altérer le fonctionnement de l’organisme. Ces altérations peuvent être transmises à la descendance si elles sont présentes dans les ovules ou les spermatozoïdes. En misant sur la correction de ces modifications génétiques, la médecine peut rétablir le bon fonctionnement. C’est le principe de la thérapie génique.

– Mercredi 24 janvier 2024 20h–

LES MÉTHODES DE THÉRAPIE GÉNIQUE : DÉFIS ET PERSPECTIVES
Dre Maude Rolland, Département de pathologie et d’immunologie, UNIGE

En quelques décennies, la thérapie génique est passée du stade de promesse à celui de réalité salvatrice. La thérapie génique permet de traiter une maladie génétique à son niveau le plus fondamental : modifier de manière permanente le gène responsable de la maladie. Retour sur les différents outils et méthodes permettant la modification de l’ADN d’un individu, l’évolution de leur utilisation et leurs limites.

– Mercredi 31 janvier 2024 20h–

CIBLER L’ŒIL POUR LA THÉRAPIE GÉNIQUE NON-VIRALE
Prof. Gabriele Thumann, cheffe du Service d’ophtalmologie, HUG et UNIGE

Cette conférence présentera les thérapies géniques non-virales utilisées en ophtalmologie : quelles maladies peuvent être traitées aujourd’hui, quelles approches sont en évaluation clinique et quels sont les derniers développements scientifiques. Plus important, la prof. Gabriele Thumann abordera les approches de thérapie génique personnalisées pour traiter les différentes formes et stades de dégénérescence maculaire liée à l’âge qu’elle développe actuellement à Genève avec son groupe de recherche.

– Mercredi 7 février 2024 20h–

PLACE DE LA THÉRAPIE CELLULAIRE ET GÉNIQUE DANS LE TRAITEMENT DES CANCERS
Prof. Denis Migliorini, responsable de l’unité de neuro-oncologie, HUG et UNIGE

Des avancées sans précédent ont eu lieu ces dernières années grâce à l’immunothérapie du cancer. Les thérapies cellulaires dites CAR-T cells se basent sur une technologie utilisant l’ingénierie des lymphocytes – cellules tueuses du système immunitaire. Cette présentation décrira comment nous pouvons reprogrammer ces lymphocytes en les dotant de récepteurs qui leur permettront de patrouiller le corps à la recherche de cellules cancéreuses, et d’exercer une veille immunitaire des années durant. Ces traitements ont permis une révolution thérapeutique en oncologie.

– Mercredi 14 février 2024 20h–

LES ENJEUX ÉTHIQUES DES THÉRAPIES GÉNIQUES
Dre Céline Moret, Institut Ethique Histoire Humanités, UNIGE

Les thérapies géniques suscitent de grands espoirs dans le traitement des maladies génétiques mais soulèvent également des questions éthiques. Certaines d’entre elles sont communes à d’autres approches médicales, tels le consentement des patients et l’accès équitable au traitement. D’autres en revanche s’avèrent inédites, comme la possibilité de modifier l’ADN des cellules germinales d’une personne et de rendre ainsi cette modification transmissible à ses descendants. Cette présentation a pour objectif de faire un tour d’horizon des différents enjeux éthiques des thérapies géniques

Voir aussi

  • l’ émission de la RTS : La médecine du futur dans l’ADN sur le .play de la RTS

Références

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